يقدم العلاج الجيني المبتكر أملًا جديدًا لمرضى فقر الدم المنجلي والثلاسيميا

يقدم العلاج الجيني المبتكر أملًا جديدًا لمرضى فقر الدم المنجلي والثلاسيميا

في تطور رائد للمرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي (SCD) والثلاسيميا، يُظهر العلاج الجيني الجديد نجاحًا ملحوظًا. وقد أظهر هذا العلاج، الذي يستخدم تقنية تحرير الجينات CRISPR/Cas9 المتقدمة، معدل شفاء بنسبة 100% في التجارب السريرية، مما يوفر أملًا متجددًا لأولئك الذين يكافحون اضطرابات الدم الشديدة هذه.

يستهدف العلاج، الذي تم تطويره باستخدام منصة ModiHSC® الخاصة، الجذور الوراثية لمرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا. من خلال التحرير الدقيق لمُحسِّن BCL11A في الخلايا الجذعية الذاتية المكونة للدم والخلايا السلفية، يمكّن العلاج الجسم من إنتاج مستويات أعلى من الهيموجلوبين الجنيني (HbF). ثبت أن مستويات HbF المرتفعة تقاوم التأثيرات الضارة للهيموجلوبين المنجلي (HbS) وتقلل من أعراض كل من SCD والثلاسيميا، بما في ذلك الوقاية من أزمات انسداد الأوعية الدموية وتخفيف فقر الدم الانحلالي.

وقد لعبت شركة BIOOCUS، وهي قوة رائدة في مجال العلاج الجيني، بالتعاون مع مستشفى Lu Daopei، دورًا فعالًا في تقديم هذا العلاج المبتكر للمرضى. 

ويعد النجاح السريري للعلاج منقطع النظير، حيث تم علاج 15 مريضًا حتى الآن، وحققوا جميعًا شفاءً كاملاً وتحسينات كبيرة في نوعية حياتهم. يعد معدل الشفاء بنسبة 100% بمثابة علامة فارقة في مكافحة مرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا.

وقد اكتسب هذا العلاج اعترافًا دوليًا، حيث أشاد به الخبراء في جميع أنحاء العالم باعتباره تقدمًا في علاج اضطرابات الدم الوراثية. إنها تتميز ليس فقط بفعاليتها، ولكن أيضًا بفعاليتها من حيث التكلفة. وعلى عكس العلاجات الجينية الأخرى، والتي يمكن أن تكون باهظة الثمن، فإن هذا العلاج يقدم نموذج تسعير أكثر سهولة، مما يجعله خيارا قابلا للتطبيق لمجموعة واسعة من المرضى.

في إحدى الحالات المقنعة، شهد مريض يبلغ من العمر 12 عامًا يعاني من أزمات انسداد الأوعية الدموية المتكررة وفقر الدم الانحلالي الوخيم توقفًا تامًا للأعراض بعد العلاج بهذا العلاج الجيني. تسلط هذه الحالة، من بين حالات أخرى، الضوء على الإمكانات التحويلية للعلاج لمرضى فقر الدم المنجلي والثلاسيميا في جميع أنحاء العالم.

ومع استمرار BIOOCUS في توسيع نطاق توافر هذا العلاج، بما في ذلك التجارب السريرية القادمة في الصين، يبدو المستقبل واعدًا للمتضررين من هذه الأمراض الصعبة. وبدعم من مستشفى لو داوبي، تم إعداد هذا العلاج لإعادة تحديد مستوى رعاية مرضى فقر الدم المنجلي والثلاسيميا، مما يوفر فرصة جديدة للحياة لعدد لا يحصى من المرضى.

إذا كنت أنت أو أحد أفراد أسرتك مصابًا بمرض فقر الدم المنجلي أو الثلاسيميا وكنت مهتمًا باستكشاف هذا العلاج المبتكر، فنحن ندعوك للاتصال بنا. فريقنا على استعداد لتزويدك بالدعم والمعلومات التي تحتاجها لاتخاذ قرارات مستنيرة بشأن رحلة الرعاية الصحية الخاصة بك.