በልጆች ህክምና ራስን መከላከል በሽታ ላይ የተገኘ ውጤት፡ የCAR-T የሕዋስ ሕክምና የሉፐስ ሕመምተኛን ይፈውሳል።

በጁን 2023፣ የ15 ዓመቷ ዩሬሳ የCAR-T ሕዋስ ሕክምናን በኤርላንገን ዩኒቨርሲቲ ሆስፒታል ተቀበለች፣ይህም አዲስ ህክምና ለመጀመሪያ ጊዜ ጥቅም ላይ የዋለው የስርአተ ሉፐስ ኤራይቲማቶሰስን (SLE)፣ ከባድ ራስን በራስ የመከላከል በሽታን ነው። ከአንድ አመት በኋላ ዩሬሳ ከትንሽ ጥቃቅን ጉንፋን በስተቀር እንደበፊቱ ጤናማ ሆኖ ይሰማታል።

ዩሬሳ በኤርላንገን ዩኒቨርሲቲ የጀርመን የበሽታ መከላከያ ማእከል (DZI) በኤርላንገን ዩኒቨርሲቲ ለSLE በክትባት ህክምና የመጀመሪያ ልጅ ነች። የዚህ ግላዊ ሕክምና ስኬት በላንሴት ታትሟል።

በኤርላንገን ዩኒቨርሲቲ ሆስፒታል የሕፃናት ሕክምና እና የጉርምስና ዕድሜ ሕክምና ክፍል የሕፃናት የሩማቶሎጂ ባለሙያ የሆኑት ዶ/ር ቶቢያስ ክሪካው፣ የ CAR-T ሴሎችን ራስን በራስ የሚከላከሉ በሽታዎችን ለማከም ያለውን ልዩነት አብራርተዋል። ከዚህ ቀደም የ CAR-T ሕክምና የተፈቀደው ለተወሰኑ የላቁ የደም ካንሰሮች ብቻ ነው።

ሁሉም ሌሎች መድሃኒቶች የዩሬሳን የከፋ SLE መቆጣጠር ካልቻሉ በኋላ፣ የምርምር ቡድኑ ፈታኝ ውሳኔ ገጥሞታል፡ እነዚህ ኢንጂነሪንግ የበሽታ ተከላካይ ሕዋሳት ራስን የመከላከል በሽታ ላለባቸው ህጻን መጠቀም አለባቸው? መልሱ ከዚህ በፊት ታይቶ የማይታወቅ ነበር፣ ምክንያቱም ከዚህ በፊት ማንም ሰው የ CAR-T ሕክምናን ለህፃናት ራስን በራስ የሚከላከሉ በሽታዎች ሞክሮ አያውቅም።

የCAR-T የሕዋስ ሕክምና የተወሰኑ የሕመምተኛውን የበሽታ ተከላካይ ሕዋሳት (ቲ ሴል) ማውጣትን፣ በልዩ ንፁህ ላብራቶሪ ውስጥ ቺሜሪክ አንቲጂን ተቀባይዎችን (CAR) በማስታጠቅ እና እነዚህን የተሻሻሉ ሴሎች ወደ በሽተኛው እንዲቀላቀሉ ማድረግን ያካትታል። እነዚህ የCAR-T ሴሎች በደም ውስጥ ይሰራጫሉ፣ አውቶሪአክቲቭ (ጎጂ) ቢ ሴሎችን ያነጣጠሩ እና ያጠፋሉ።

የዩሬሳ ምልክቶች የጀመሩት በመጸው 2022 ነው፣ ማይግሬንን፣ ድካምን፣ የመገጣጠሚያ እና የጡንቻ ህመምን፣ እና የፊት ላይ ሽፍታ - ዓይነተኛ የሉፐስ ምልክቶች። ከፍተኛ ህክምና ቢደረግላትም ህመሟ እየተባባሰ በመሄዱ ኩላሊቶቿን በመጎዳት ለከፍተኛ ችግር ዳርጓል።

እ.ኤ.አ. በ 2023 መጀመሪያ ላይ ፣ ብዙ ሆስፒታል ከገባች እና ህክምና ፣ የበሽታ መከላከያ ኪሞቴራፒ እና የፕላዝማ ልውውጥን ጨምሮ ፣ የዩሬሳ ሁኔታ እያሽቆለቆለ ሄዳ እጥበት እጥበት አስፈለገች። ከጓደኞቿ እና ከቤተሰቧ ተለይታ የህይወት ጥራትዋ ወድቋል።

በፕሮፌሰር ማኬንሰን የሚመራው የኤርላንገን ዩኒቨርሲቲ የህክምና ቡድን ከዝርዝር ውይይት በኋላ CAR-T ሴሎችን ለዩሬሳ ለማምረት እና ለመጠቀም ተስማምቷል። ይህ የCAR-T ቴራፒን ርህራሄ መጠቀም የተጀመረው በጀርመን የመድሃኒት ህግ እና ርህራሄ አጠቃቀም ደንቦች ስር ነው።

በኤርላንገን የሚገኘው የCAR-T ሴል ቴራፒ ፕሮግራም በፕሮፌሰር ጆርጅ ሼት እና በፕሮፌሰር ማኬንሰን የሚመራው ከ2021 ጀምሮ SLE ን ጨምሮ የተለያዩ ራስን በራስ የሚከላከሉ በሽታዎች ያላቸውን ታካሚዎች ሲያክም ቆይቷል።በ15 ታማሚዎች ያገኙት ስኬት በየካቲት ወር በኒው ኢንግላንድ ጆርናል ኦቭ ሜዲስን ላይ ታትሟል። እ.ኤ.አ.

ለCAR-T ሴል ቴራፒ ለመዘጋጀት ዩሬሳ በደሟ ውስጥ ላሉ የCAR-T ህዋሶች ክፍተት ለመፍጠር አነስተኛ መጠን ያለው ኬሞቴራፒ ወስዳለች። ሰኔ 26፣ 2023 ዩሬሳ ለግል የተበጁ የCAR-T ሕዋሶቿን ተቀበለች። ከህክምናው በኋላ በሦስተኛው ሳምንት የኩላሊት ተግባሯ እና የሉፐስ አመላካቾች ተሻሽለዋል እና ምልክቶቹ ቀስ በቀስ ጠፉ።

የሕክምናው ሂደት የኬሞቴራፒ ሕክምናን ውጤታማነት እና የቀረውን የኩላሊት ተግባር ለመጠበቅ ጥንቃቄ የተሞላበት ቅንጅትን ያካትታል. ዩሬሳ ትንሽ የጎንዮሽ ጉዳቶች ብቻ ያጋጠማት እና ከህክምናው በኋላ በ 11 ኛው ቀን ተለቀቀ.

እ.ኤ.አ. በጁላይ 2023 መገባደጃ ላይ ዩሬሳ ወደ ቤቷ ተመለሰች፣ ፈተናዋን አጠናቃለች እና ለወደፊቷ አዲስ ግቦችን አወጣች፣ ራስን ችሎ መኖር እና ውሻ ማግኘትን ጨምሮ። ከጓደኞቿ ጋር እንደገና በመገናኘቷ እና መደበኛ የጉርምስና ህይወት በመቀጠሏ በጣም ተደሰተች።

ፕሮፌሰር ማኬንሰን ዩሬሳ አሁንም ከፍተኛ ቁጥር ያላቸው የCAR-T ህዋሶች በደሟ ውስጥ እንዳሏት ገልፀዋል ይህም ማለት የቢ ሕዋሶቿ እስኪያገግሙ ድረስ ወርሃዊ ፀረ እንግዳ አካላት ያስፈልጋታል። ዶ/ር ክሪካዉ የኡሬሳ ህክምና የተሳካለት በጀርመን የበሽታ መከላከያ ማእከል በርካታ የህክምና ዘርፎች በቅርበት በመተባበር መሆኑን አፅንዖት ሰጥተዋል።

ዩሬሳ ከአሁን በኋላ ምንም አይነት መድሃኒት ወይም ዳያሊስስ አያስፈልጋትም፣ እና ኩላሊቷ ሙሉ በሙሉ አገግሟል። ዶ/ር ክሪካው እና ቡድኑ የCAR-T ህዋሶችን ሌሎች የህጻናት ራስን በራስ የመከላከል በሽታዎችን ለማከም ያላቸውን አቅም ለመዳሰስ ተጨማሪ ጥናቶችን እያቀዱ ነው።

ይህ አስደናቂ ጉዳይ የ CAR-T ሴል ሕክምና እንደ SLE ያሉ ከባድ ራስን በራስ የሚከላከሉ በሽታዎች ላለባቸው የሕፃናት ሕክምና የረጅም ጊዜ ይቅርታን ለመስጠት ያለውን አቅም ያሳያል። የኡሬሳ ህክምና ስኬት ቀደምት ጣልቃገብነት እና ሁለገብ ትብብር አስፈላጊነትን ያጎላል. ተጨማሪ ክሊኒካዊ ጥናቶች ራስን በራስ የመከላከል በሽታ ላለባቸው ልጆች የ CAR-T ሕዋስ ሕክምናን የረጅም ጊዜ ደህንነት እና ውጤታማነት ለማረጋገጥ ያስፈልጋሉ።