ፈጠራ ያለው የጂን ቴራፒ ለሲክል ሴል እና ለታላሴሚያ ታካሚዎች አዲስ ተስፋ ይሰጣል

ፈጠራ ያለው የጂን ቴራፒ ለሲክል ሴል እና ለታላሴሚያ ታካሚዎች አዲስ ተስፋ ይሰጣል

በማጭድ ሴል በሽታ (ኤስሲዲ) እና ታላሴሚያ ለሚሰቃዩ ህሙማን እጅግ አስደናቂ እድገት ውስጥ፣ አዲስ የጂን ህክምና አስደናቂ ስኬት እያሳየ ነው። የላቀ CRISPR/Cas9 የጂን አርትዖት ቴክኖሎጂን የሚጠቀመው ይህ ቴራፒ በክሊኒካዊ ሙከራዎች 100% የመፈወስ ፍጥነት አሳይቷል፣ ይህም እነዚህን ከባድ የደም ችግሮች ለሚዋጉ ሰዎች አዲስ ተስፋ ይሰጣል።

በባለቤትነት ModiHSC® መድረክ የተገነባው ቴራፒ፣ የኤስሲዲ እና ታላሴሚያን የዘረመል ሥሮች ያነጣጠረ ነው። የ BCL11A ማበልጸጊያን በራስ-ሰር የሂሞቶፔይቲክ ግንድ እና ቅድመ ህዋሶች ላይ በትክክል በማስተካከል፣ ቴራፒው ሰውነት ከፍ ያለ የፅንስ ሄሞግሎቢን (HbF) እንዲያመርት ያስችለዋል። ከፍ ያለ የኤችቢኤፍ ደረጃዎች ማጭድ የሂሞግሎቢን (HbS) ጎጂ ውጤቶችን ለመቋቋም እና የ SCD እና thalassaemia ምልክቶችን ለመቀነስ የ vaso-occlusive ቀውሶችን መከላከል እና የሄሞሊቲክ የደም ማነስን ማቃለልን ጨምሮ።

በጂን ህክምና ዘርፍ ግንባር ቀደም ሃይል የሆነው BIOOCUS ከሉ ዳኦፔ ሆስፒታል ጋር በመተባበር ይህንን አዲስ ህክምና ለታካሚዎች በማድረስ ትልቅ አስተዋፅዖ አድርጓል። 

የሕክምናው ክሊኒካዊ ስኬት ወደር የለሽ ነው፣ እስካሁን 15 ታማሚዎች ታክመው፣ ሁሉም ሙሉ ይቅርታን አግኝተዋል እና በህይወታቸው ጥራት ላይ ከፍተኛ መሻሻሎችን አግኝተዋል። ይህ 100% የፈውስ መጠን ከ SCD እና thalassaemia ጋር በሚደረገው ትግል ውስጥ ትልቅ ምዕራፍ ነው።

ቴራፒው በዘር የሚተላለፍ የደም መዛባቶችን በማከም ረገድ እንደ ትልቅ ስኬት በዓለም ዙሪያ ያሉ ባለሙያዎች ያወድሱታል ። እሱ ውጤታማነቱ ብቻ ሳይሆን ለዋጋ ቆጣቢነቱም ጎልቶ ይታያል። ከሌሎች የጂን ሕክምናዎች በተለየ፣ በጣም ውድ ከሚሆኑት፣ ይህ ሕክምና ይበልጥ ተደራሽ የሆነ የዋጋ አወጣጥ ሞዴል ያቀርባል፣ ይህም ለብዙ ታካሚዎች አዋጭ አማራጭ ያደርገዋል።

በአንደኛው አስገዳጅ ሁኔታ የ 12 ዓመት እድሜ ያለው ታካሚ ተደጋጋሚ የቫሶ-ኦክላሲቭ ቀውሶች እና ከባድ የሄሞሊቲክ የደም ማነስ ችግር ያለበት በዚህ የጂን ቴራፒ ሕክምና ከተደረገ በኋላ የሕመም ምልክቶች ሙሉ በሙሉ እንዲቆሙ አድርጓል. ይህ ጉዳይ፣ ከሌሎቹ መካከል፣ በአለም አቀፍ ደረጃ ለኤስሲዲ እና ለታላሴሚያ ህሙማን የሚሰጠውን ህክምና የመለወጥ አቅምን ያጎላል።

BIOOCUS በቻይና ውስጥ የሚመጡ ክሊኒካዊ ሙከራዎችን ጨምሮ የዚህ ሕክምና አቅርቦትን ማስፋፋቱን ሲቀጥል፣ በእነዚህ ፈታኝ በሽታዎች ለተጎዱ መጪው ጊዜ ተስፋ ሰጪ ይመስላል። በሉ ዳኦፔ ሆስፒታል ድጋፍ ይህ ቴራፒ ለ SCD እና thalassaemia የሚሰጠውን የእንክብካቤ ደረጃ እንደገና ለመወሰን ተዘጋጅቷል፣ ይህም ስፍር ቁጥር ለሌላቸው ታካሚዎች አዲስ የሊዝ ውል ያቀርባል።

እርስዎ ወይም የሚወዱት ሰው በማጭድ ሴል በሽታ ወይም ታላሴሚያ ከተጠቁ እና ይህን አዲስ ህክምና ለመፈለግ ፍላጎት ካሎት፣ እንዲያገኙን እንጋብዝዎታለን። ስለ ጤና አጠባበቅ ጉዞዎ በመረጃ ላይ የተመሰረተ ውሳኔ ለማድረግ የሚያስፈልግዎትን ድጋፍ እና መረጃ ቡድናችን ሊሰጥዎ ዝግጁ ነው።