Veelvuldige myeloom(MM)-01

Goeie herstel van 'n huishoudelike veelvuldige myeloompasiënt met CAR-T-terapie ten spyte van 'n gebrek aan BCMA-uitdrukking

’n Vroulike pasiënt wat in 2018 met stadium IIIA IgD-λ-tipe veelvuldige myeloom gediagnoseer is, het eerstelynbehandeling hoofsaaklik met bortezomib ontvang. Na 3 siklusse het sy volledige remissie (CR) bereik. In Oktober 2018 het sy outoloë hematopoietiese stamseloorplanting as konsolidasieterapie ondergaan, gevolg deur onderhoudsterapie met lenalidomied. In April 2020 het die siekte teruggeval, en sy het 7 siklusse van tweedelynbehandeling ondergaan, wat swak doeltreffendheid opgelewer het. Van Desember 2020 tot April 2021 het sy chemoterapie hoofsaaklik met daratumumab ontvang, maar beenmurgbiopsie het steeds 21,763% kwaadaardige monoklonale plasmaselle getoon, met serumvrye ligte ketting λ op 1470 mg/L en urinevrye ligte ketting λ by 5330 mg/L. Teen hierdie tyd het sy groot standaard- en nuwe behandelings wat binnelands beskikbaar is, uitgeput, insluitend die ondergaan van outoloë stamseloorplanting, met toegang tot 'n CAR-T kliniese proef wat die beste oorblywende opsie was.

Sy is deur plaaslike dokters verwys en het op 10 Mei 2021 aan die Ludaopei-hospitaal voorgelê, met die hoop om in te skryf vir hul kliniese proef vir BCMA CAR-T-terapie in veelvuldige myeloom (MM). By opname was sy in 'n verswakte toestand met algemene pyn en herhalende koors. Omvattende ondersoeke het bevestig "veelvuldige myeloom, λ ligte ketting tipe, ISS stadium III, R-ISS stadium III, mSMART hoë-risiko groep."

PET-CT-skandering het verhoogde metaboliese aktiwiteit in sagteweefseldigtheid binne die beenmurgholtes van bilaterale femurs en tibias aan die lig gebring, wat dui op tumorbetrokkenheid. Beenmurgbiopsie het 60.13% kwaadaardige monoklonale plasmaselle met geen uitdrukking van BCMA getoon nie.

Ludaopei Hospitaal het die pasiënt en haar familie ingelig oor die doeltreffendheid van huidige behandelings vir BCMA-negatiewe veelvuldige myeloom, wat alhoewel potensieel effektief volgens sommige literatuur, nie definitiewe data het nie. Na deeglike oorweging het die pasiënt en haar gesin besluit om voort te gaan met die behandelingsplan.

Na voorafkondisionering met FC-regime, is BCMA CAR-T-selle op 1 Junie 2021 by die Ludaopei-hospitaal toegedien. Die pasiënt het na-infusie koors ontwikkel, wat geleidelik beheer is met aggressiewe anti-infektiewe en simptomatiese ondersteunende behandeling. Veertien dae na infusie het beenmurgbiopsie geen oorblywende kwaadaardige monoklonale plasmaselle getoon nie. Een-en-dertig dae na infusie het beenmurgbiopsie negatief gebly. Serum immunofiksasie was negatief, serum vrye ligte ketting λ was binne normale omvang, en serum M proteïen was negatief, wat volledige remissie van die siekte aandui.

Tans, meer as 8 maande na ontvangs van BCMA CAR-T-selinfusie, bly die pasiënt in volledige remissie met goeie herstel en hoë tevredenheid met die behandelingsuitkoms.