Innoverende geenterapie bied nuwe hoop vir sekelsel- en thalassemie-pasiënte

Innoverende geenterapie bied nuwe hoop vir sekelsel- en thalassemie-pasiënte

In 'n baanbrekende ontwikkeling vir pasiënte wat aan sekelselsiekte (SCD) en talassemie ly, toon 'n nuwe geenterapie merkwaardige sukses. Hierdie terapie, wat gevorderde CRISPR/Cas9-geenredigeringstegnologie gebruik, het 'n 100% genesingsyfer in kliniese proewe getoon, wat hernieude hoop bied aan diegene wat hierdie ernstige bloedafwykings sukkel.

Die terapie, ontwikkel met die eie ModiHSC®-platform, is gerig op die genetiese wortels van SCD en talassemie. Deur presies die BCL11A-verbeteraar in outoloë hematopoietiese stam- en stamselle te redigeer, stel die terapie die liggaam in staat om hoër vlakke van fetale hemoglobien (HbF) te produseer. Daar is getoon dat verhoogde HbF-vlakke die skadelike effekte van sekelhemoglobien (HbS) teenwerk en die simptome van beide SCD en talassemie verminder, insluitend die voorkoming van vaso-okklusionêre krisisse en verligting van hemolitiese anemie.

BIOOCUS, 'n leidende krag op die gebied van geenterapie, in samewerking met Lu Daopei-hospitaal, was instrumenteel om hierdie innoverende behandeling aan pasiënte te bring. 

Die terapie se kliniese sukses is ongeëwenaard, met 15 pasiënte wat tot dusver behandel is, wat almal volledige remissie en aansienlike verbeterings in hul lewenskwaliteit behaal het. Hierdie 100% genesingsyfer is 'n belangrike mylpaal in die stryd teen SCD en talassemie.

Die terapie het internasionale erkenning gekry, met kundiges regoor die wêreld wat dit as 'n deurbraak in die behandeling van genetiese bloedafwykings beskou. Dit staan ​​nie net uit vir sy doeltreffendheid nie, maar ook vir sy kostedoeltreffendheid. Anders as ander geenterapieë, wat buitensporig duur kan wees, bied hierdie behandeling 'n meer toeganklike prysmodel, wat dit 'n lewensvatbare opsie maak vir 'n breër reeks pasiënte.

In een dwingende geval het 'n 12-jarige pasiënt met herhalende vaso-okklusiewe krisisse en ernstige hemolitiese anemie 'n volledige beëindiging van simptome ervaar na behandeling met hierdie geenterapie. Hierdie geval, onder andere, beklemtoon die transformerende potensiaal van die terapie vir SCD en talassemie pasiënte wêreldwyd.

Aangesien BIOOCUS voortgaan om die beskikbaarheid van hierdie terapie uit te brei, insluitend komende kliniese proewe in China, lyk die toekoms belowend vir diegene wat deur hierdie uitdagende siektes geraak word. Met die ondersteuning van die Lu Daopei-hospitaal, is hierdie terapie daarop ingestel om die standaard van sorg vir SCD en talassemie te herdefinieer, wat 'n nuwe lewe vir talle pasiënte bied.

As jy of 'n geliefde deur sekelselsiekte of talassemie geraak word en belangstel om hierdie innoverende behandeling te verken, nooi ons jou uit om ons te kontak. Ons span is gereed om jou te voorsien van die ondersteuning en inligting wat jy nodig het om ingeligte besluite oor jou gesondheidsorgreis te neem.